César Paz-y-Miño, investigador en Genética Médica de la Facultad de Ciencias de la Salud “Eugenio Espejo”, Universidad UTE.
Durante el Segundo Congreso de Enfermedades Raras en Latinoamérica y el Caribe (Bogotá octubre 16 y 17, 2024), se puso mucha atención a la consejería genética en enfermedades raras. Para una buena actividad de los consejeros genéticos, se debe partir de lo esencial: un buen y preciso diagnóstico. Sin este, se limita el asesoramiento.
El asesoramiento genético
no solo debe orientarse a los riesgos de recurrencia de las enfermedades, sino extenderse a las necesidades reproductivas de los pacientes, de control voluntario de natalidad o esterilización informada, tamizaje neonatal, diagnóstico prenatal contemplando la posibilidad consensuada de interrupción terapéutica de embarazos, dialogar sobre terapias disponibles y riesgos, acceso a posibles tratamientos personalizados genéticos, e incluso pensar en la terapia genética con edición CRISPR y el trabajo con grupos de pacientes y sus familias.
Las enfermedades raras representan un desafío significativo en América Latina y el Caribe, donde se estima que
afectan a entre 1 de cada 2.000 y 1 de cada 100.000 personas. Sin embargo, la falta de conocimiento, recursos y acceso a servicios especializados dificulta el diagnóstico y tratamiento oportuno de estas condiciones. Los pacientes deambulan de médico en médico tras un diagnóstico, que suele llegar en promedio entre 2 a 5 años.
En el Ecuador el 60 por ciento de problemas raros no son diagnosticados, 30 por ciento de los problemas discapacitantes son de origen genético, 0.54 por ciento de pacientes presentan un problema genético discapacitante, tenemos un alto índice de cruces consanguíneos e incluso incestuosa en ciertas poblaciones del país, que puede llegar hasta el 25 por ciento. Adicionalmente, la etnicidad influye en la prevalencia de discapacidades, tal es así, que la población indígena del Ecuador presenta un 3 a 5 por ciento más problemas monogénicos y cromosómicos que la población mestiza.
Con este panorama general, el fortalecimiento de la consejería genética puede ser una estrategia clave para mejorar la atención a las personas con enfermedades raras en la región.
Algunas acciones claves incluyen:
1. Capacitación de consejeros genéticos: Se necesita al menos 1 consejero por cada 500.000 habitantes para atender adecuadamente a la población. Programas De Formación Académicos, talleres y seminarios de actualización, entrenamiento en habilidades de comunicación.
2. Establecimiento de centros de consejería: Actualmente, existen menos de 50 centros de este tipo en toda la región, y unos 20 médicos especialistas en consejería genética en Ecuador. Se requiere interdisciplinariedad y apoyo regional.
3. Protocolos de evaluación y diagnóstico: Solo el 20 por ciento de los países cuentan con programas de tamizaje neonatal establecidos. Es indispensable contar con protocolos claros y estandarizados, contar con herramientas de evaluación y de identificación de factores de riesgos genéticos, además de contar con recursos tecnológicos modernos que permitan ser específicos en los diagnósticos.
4. Apoyo psicosocial: Menos del 30 por ciento de las organizaciones de pacientes ofrecen programas de apoyo. Asesoría emocional al paciente y sus familias en proceso de diagnóstico y toma de decisiones, promover las organizaciones de pacientes y familias, así como grupos de apoyo a pacientes y familiares
5. Educación y conciencia pública: Menos del 40 por ciento de los países han desarrollado recursos educativos sobre enfermedades raras. Realizar campañas de sensibilización, financiamiento adecuado de los asesores genéticos y de los centros creados, desarrollo de recursos educativos para pacientes y profesionales de la salud, mejorar el marco regulatorio para la práctica de genética médica y del asesoramiento.
6. Colaboración interinstitucional: Solo el 25 por ciento de los países cuentan con registros de pacientes con enfermedades raras. Se necesita prioritariamente redes de consejería en hospitales, clínicas y organizaciones no gubernamentales (proporcionar recursos), así como es primordial la investigación conjunta entre consejeros genéticos, investigadores y médicos. Dadas las particularidades regionales, se requiere estudios poblacionales, registros y estadística confiables.
7. Uso de tecnología: Menos del 30 por ciento de los países tienen acceso a pruebas de secuenciación genética. Contar con laboratorios y tecnologías modernas (secuenciación genómica, análisis científico de datos), programas de telemedicina útiles en poblaciones rurales o de difícil acceso y uso de plataformas digitales para el acceso a recursos educativos y consultas.
Mientras en países Latinoamericanos con economías fuertes, se realiza el tamizaje neonatal entre 20 a 80 enfermedades, en Ecuador solo se la realiza para 4, lo que significa que se detectan 0.027 por ciento de estas enfermedades (hipotiroidismo congénito, hiperplasia suprarrenal congénita, fenilcetonuria y galactosemia).
8. Políticas de salud: Solo el 15 por ciento de los países cuentan con políticas o legislación específica sobre enfermedades raras, incluido el Ecuador. La consejería genética debe estar integrada en las políticas públicas, asegurando sus recursos para los programas de consejería genética.
9. Acceso a Tratamientos: Se están desarrollando estrategias para garantizar el acceso a tratamientos adecuados para las enfermedades raras identificadas. Es muy limitada esta actividad. Los costos de medicamentos genéticos son muy altos e inalcanzables para los pacientes, por lo que éstos recurren a la justicia para obtener los tratamientos desde el estado. El costo del tratamiento para la hemofilia está en 3.5 millones de dólares USA, para la Atrofia Muscular Espinal 2.1 millones, la nueva terapia Car-T en leucemias 380 mil dólares, precios privativos para los pacientes.
El caso de Ecuador es complejo, aunque existen programas ya establecidos dependientes del Ministerio de Salud, su alcance es limitado y los diagnósticos tardan o no llegan, con lo cual la consejería genética no cumple su función totalmente. Mal se puede asesora genéticamente, sin un preciso diagnóstico. Los programas de genética nacional tendrán un impacto significativo, dado el origen de las enfermedades discapacitantes (genético 30 por ciento) tamizaje neonatal que cubren el 80 por ciento (2024) de los recién nacidos y la creación de un centro especializado de genética médica apoyan las actividades de genética, genómica y consejería.
En resumen, el fortalecimiento de la consejería genética en Latinoamérica, a través de acciones en estas áreas clave, puede ser fundamental para avanzar en el diagnóstico temprano y el manejo adecuado de las enfermedades raras, mejorando así la calidad de vida de los pacientes y sus familias.