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Avances
AVANCE CIENTÍFICO
Por primera vez intentan editar genoma dentro del cuerpo del paciente
La herramienta de edición genética utilizada fue la nucleasa con dedos de zinc
Jueves, 16 de noviembre de 2017, a las 15:38
Paul Harmatz, investigador del Bennioff Children's Hospital. |
Redacción. California
Científicos estadounidenses están probando por primera vez una terapia de modificación genética directamente en el cuerpo de un paciente, ha informado el USCF Bennioff Children's Hospital.
Con esta herramienta se pretende colocar un gen corrector en un lugar exacto del ADN de un paciente que padece el síndrome de Hunter.
A las personas que sufren esa enfermedad les falta un gen que codifica una enzima que procesa determinados hidratos de carbono. Estos se acumulan en las células y provocan múltiples daños.
El paciente Brian Madeux, de 44 años, es el primero en el que se ha probado la terapia. Recibió por vía intravenosa virus inocuos que transportan las instrucciones tanto para el gen corrector como las "tijeras genéticas".
El objetivo es insertar el gen corrector en las células del hígado del paciente y que este produzca de por vida las enzimas que le faltaban por la enfermedad. Tendrán que pasar tres meses para saber si la terapia está funcionando.
"Estamos orgullosos de ser parte de este estudio revolucionario y nuestra esperanza es que esta terapia de edición genética sea beneficiosa para nuestro paciente y otros", ha explicado el investigador principal del estudio, Paul Harmatz.
Para curar la enfermedad solo hace falta corregir un 1 por ciento de las células del hígado, ha explicado Harmatz.
La edición genética no arreglará los daños que ya ha sufrido Madeux, pero espera dejar de necesitar los tratamientos semanales con enzimas.
Los estudios iniciales implicarán hasta 30 adultos para probar su seguridad, pero el objetivo final es tratar a niños muy jóvenes, antes de que se produzcan muchos daños.
